基因治療視網(wǎng)膜色素變性靠譜嗎？視網(wǎng)膜色素變性是一種遺傳性致盲眼病，主要癥狀有夜盲、視野縮小等，一般在30歲之前發(fā)病，40-50歲視力嚴(yán)重損傷，傳統(tǒng)方法無法治療，被稱為不治之癥。
 
　　廈門眼科中心遺傳性眼病咨詢門診龐繼景教授稱，基因治療視網(wǎng)膜色素變性靠譜嗎？這是絕大多數(shù)視網(wǎng)膜色素變性患者的擔(dān)憂。視網(wǎng)膜色素變性是一種遺傳性致盲眼病，是因為基因突變引起的。目前科學(xué)發(fā)現(xiàn)的引起視網(wǎng)膜色素變性的突變基因有50種，有兩種突變基因進入臨床試驗階段。
 
　　基因治療視網(wǎng)膜色素變性靠譜嗎？龐繼景教授稱，基因治療視網(wǎng)膜色素變性的原理是通過通過一個載體把正常的相應(yīng)基因轉(zhuǎn)入到病變細胞內(nèi)，彌補遺傳病的基因缺陷，或者糾正/修復(fù)相應(yīng)的突變基因，從而達到減輕或治愈疾病的目的。
 
　　基因療法在視網(wǎng)膜遺傳病治療上獨具優(yōu)勢，目前大多數(shù)具有隱性遺傳的視網(wǎng)膜變性類疾病，特別是涉及基因較小的疾病，基本可以通過基因替代療法得到治療，基因療法為低視力患者提供一個新的治療手段。